Isis-aandelen stijgen op veelbelovende medicatiegegevens voor spinale stoornissen

Isis is een leider op het gebied van antisense, dat zich op het genetische niveau wil mengen om de vorming van ziekteverwekkende eiwitten te reguleren.

Spinale musculaire atrofie (SMA), die ongeveer 35.000 patiënten treft in de Verenigde Staten, moncler dames Europa moncler jassen heren sale en Japan, moncler heren wordt veroorzaakt door een verlies of defect in moncler sale een gen moncler jas dames dat is geassocieerd met het overlevingsmotorneuron-eiwit.

Isis zei dat kinderen met SMA die werden behandeld met de hoogste dosis van het medicijn na 9 maanden moncler jassen dames sale een gemiddelde toename van 3,7 punten in de 2018 moncler spierfunctie hadden. Bovendien toonde een recent ontwikkelde biomarkertest toenames in niveaus van een eiwit dat cruciaal is voor de gezondheid en overleving van zenuwcellen in het ruggenmerg.

Het rapporteerde ook tussentijdse resultaten van een onderzoek bij zuigelingen met type 1 moncler nederland SMA, wat aantoont dat alle vier de baby’s in de arm met lage dosis moncler jassen outlet van het onderzoek levend waren zonder hulp van de luchtwegen na meer dan zes maanden in het onderzoek te hebben gezeten. De vier hebben een gemiddelde leeftijd in de buurt van 12,5 maanden.

Typisch, ongeveer de helft van de kinderen geboren met de meest ernstige vorm van SMA zal het niet halen tot hun eerste verjaardag en de meeste zullen het niet halen moncler jassen heren tot hun tweede verjaardag, Dr. Tom Crawford, hoogleraar neurologie en kindergeneeskunde bij Johns Hopkins moncler jassen Children moncler jas heren Centre en een onderzoeker, zei moncler uitverkoop in een verklaring moncler uitverkoop https://www.jassenmoncler.nl .

Isis zei moncler outlet dat één baby in de hoge dosis-arm van de studie als gevolg van longontsteking stierf vroeg in het behandelingsgedeelte van de studie.

In het onderzoek van oudere kinderen ondervonden twee patiënten ernstige bijwerkingen, maar deze werden moncler outlet sale niet als gerelateerd aan het geneesmiddel beschouwd.

denk dat deze gegevens de bull-case op het programma ondersteunen, hoewel er nog steeds vragen moncler jas heren sale zijn over omvang en veiligheid bij hogere doses, zei UBS Securities-analist Matthew Roden in een onderzoeksopmerking. zonder effectieve behandeling voor SMA., is de balk laag.

Hij zei dat ISIS SMNRx niet is opgenomen in zijn winstverwachtingen voor Isis, maar merkte op dat bullish analisten de omzet op $ 1 miljard per jaar hebben geschat.

Isis zei moncler jas outlet dat het moncler jas sale van plan is om in het midden van dit jaar een cruciale fase-proef te starten met het antisense-medicijn bij moncler jas dames sale zuigelingen met spinale musculaire atrofie en een vergelijkbaar moncler jassen dames onderzoek bij kinderen later dit jaar.